FDA批准RET激酶抑制剂药物Gavreto扩展适应症用于治疗甲状腺癌

美国制药公司Blueprint Medicines和基因泰克(Genentech)共同宣布,美国FDA已加速批准Gavreto(pralsetinib,普雷西替尼)扩展适应症,用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者,包括12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者,或需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

Gavreto是由Blueprint Medicines开发的每日一次口服精准治疗药物,旨在强效和选择性地靶向驱动多种肿瘤类型的RET变异。基石药业已经获得pralsetinib在大中华区的开发权益。

RET激活性融合和突变是许多癌症类型(包括非小细胞肺癌和多种类型甲状腺癌)的关键疾病驱动因素。约1-2%的非小细胞肺癌患者和约10-20%的甲状腺乳头状癌患者携带RET融合,而约90%的晚期MTC患者携带RET突变。此外,致癌的RET融合也在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌症类型中以较低频率出现。

Gavreto旨在选择性强效靶向致癌RET变异,包括预测驱动肿瘤耐药性的继发性RET突变。它已经获得FDA批准治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者。此次批准是基于名为ARROW的1/2期临床试验的疗效和安全性结果。在55例携带RET突变的经治MTC患者中,Gavreto达到60%的总缓解率(ORR)。在29例携带RET突变的初治MTC患者中,ORR为66%。此外,9例RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为89%。这些患者群的中位缓解持续时间(DoR)均尚未达到。

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