转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗药物维万心在中国获批

辉瑞公司10月9日宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关住院。

ATTR-CM是一种致死性心脏疾病,诊断率极低

ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病,常与心衰混淆。其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白(TTR)的异常解离后的错误折叠,形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移,淀粉样物质沉积会使心肌变硬,进而引发心衰。由于疾病认知度低及临床症状特异性差等因素,ATTR-CM经常会被误诊或延误诊治。患者临床诊断后平均存活时间较短,约为2-3.5年,死亡通常由进行性心力衰竭引起。ATTR-CM有两种亚型:遗传型TTR淀粉样变性心肌病,由转甲状腺素蛋白基因突变引起,患者发病年龄较早,为50-60岁左右;另一种为野生型TTR淀粉样变性心肌病,患病率随年龄增长而增加,常发于60岁以上男性。

在中国,ATTR-CM诊断率极低,不足1%。该疾病对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响,影响患者个人和家庭生活。在该产品批准之前,患者缺乏针对性的治疗方案,临床中仅能针对症状治疗,帮助患者缓解相应症状,如心衰、房颤等。在极少数情况下,需要进行心脏和肝脏移植。

维万心(Tafamidis 61 mg)

维万心(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax,61mg)是口服转甲状腺素蛋白稳定剂。

维万心于2019年首次在日本获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),降低野生型或遗传型成年患者心血管死亡和心血管相关住院。ATTR-CM是一种进行性致死性疾病,会导致限制性心肌病和进行性心力衰竭。目前维万心已在日本、美国、欧盟、阿拉伯联合酋长国、阿根廷和加拿大等国家和地区获得批准,用于治疗ATTR-CM。2020年9月30日,维万心在中国获批,基本实现全球同步上市。

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