辉瑞治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病药物有望在中国上市

9月21日,辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请进入“在审批”阶段,有望于近期正式获批,用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。

ATTR-CM是一种罕见的致死性疾病,由转甲状腺素蛋白不稳定引起。转甲状腺素蛋白由4个相同的部分(四聚体)组成。当不稳定的转甲状腺素蛋白四聚物解离,就会导致错误折叠的蛋白形成淀粉样纤维沉积于心脏,从而使心肌变得僵硬,最终导致心力衰竭。

FDA于2019年5月批准辉瑞Vyndaqel(氯苯唑酸葡甲胺,tafamidis meglumine)和Vyndamax(氯苯唑酸)上市,这是转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的2种口服制剂,能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合,稳定转甲状腺素蛋白的四聚体,减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成。

Vyndaqel(维达全,氯苯唑酸葡甲胺)已经于2020年2月在中国获批,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者,以延缓其周围神经功能损害。

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