抗癌药Selpercatinib治疗RET突变型甲状腺髓样癌疗效显著

Selpercatinib(LOXO-292,商品名Retevmo)是一种选择性有效的RET激酶抑制剂,由礼来制药公司生产。美国马萨诸塞州总医院Lori J. Wirth团队研究了selpercatinib治疗RET突变型甲状腺髓样癌患者的疗效。2020年8月27日,该研究发表在《新英格兰医学杂志》上。

RET突变发生在70%的甲状腺髓样癌中,而RET融合在其他甲状腺癌中很少发生。选择性RET抑制剂治疗RET突变甲状腺癌患者的有效性和安全性尚不清楚。

在一项1-2期临床试验中,研究组招募RET突变型甲状腺髓样癌患者,无论其是否接受过范德塔尼布或卡波赞尼布治疗,以及先前接受过治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者,均接受selpercatinib治疗。治疗终点为由独立审核委员会确定的客观缓解(全部或部分缓解)。

在55例先前接受过范德塔尼布和/或卡波赞尼布治疗的RET突变型甲状腺髓样癌患者中,缓解率为69%,1年无进展生存率为82%。在88例先前未接受过范德塔尼布或卡波赞尼布治疗的RET突变型甲状腺髓样癌患者中,缓解率为73%,一年无进展生存率为92%。

在19例先前接受过治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中,缓解率为79%,1年无进展生存率为64%。最常见的3级及以上不良事件为高血压(21%)、丙氨酸氨基转移酶水平升高(11%)、天冬氨酸氨基转移酶水平升高(9%)、低钠血症(8%)和腹泻(6%)。在所有接受治疗的531名患者中,有12名(2%)因药物相关不良事件而停用了selpercatinib。

总之,selpercatinib治疗曾接受过或未接受过范德塔尼布或卡波赞尼布治疗的甲状腺髓样癌患者,疗效持久,且毒副作用低。

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